药物化学和制药化学是化学，特别是合成有机化学，药理学和各种其他生物专业的交叉学科，涉及药物或生物活性分子(药物)的设计、化学合成和市场开发等。[1][2]
用作药物的化合物最常见的是有机化合物，通常分为有机小分子(如阿托伐他汀、氟替卡松、氯吡格雷)和“生物制剂”(英夫利昔单抗、促红细胞生成素、甘精胰岛素)两大类，后者最常见的是蛋白质的药物制剂(天然和重组抗体、激素等)。无机和有机金属化合物也可用作药物(例如锂试剂和铂试剂，如碳酸锂、顺铂以及镓)。
值得注意的是，药物化学最常见的实践侧重于小的有机分子，它涵盖了合成有机化学和天然产物化学，以及与化学生物学、酶学和结构生物学紧密结合的计算化学等领域，旨在共同发现和开发新的治疗剂。实际上，它涉及化学领域的鉴定，然后系统地、彻底地对新发现的化合物进行改造，使它们更适用于治疗。药物化学包括与生物活性(生物活性和性质)有关的在研药物和制剂的合成和计算方面的研究，如了解它们的构效关系等。而制药化学则专注于药物的质量方面，旨在确保药物产品的适用性。[3]
从生物学角度来看，药物化学结合形成了一门高度跨学科的科学，其中有机、物理和计算相关内容与生物化学、分子生物学、生药学药理学、毒理学以及兽医学和人类医学等生物学领域相结合；通过项目管理、统计和制药工艺开发，这些学科可以系统地监督指定化合物的改造，从而确保在药物配制后，这些化合物是安全和有效的，并能适用于相关疾病的治疗。
药物发现是指确定新的活性化合物的过程，通常被称为“hits”（命中），一般通过对化合物进行生物活性分析获得。[4]最初的“命中”可能来自于已有药物在新的病理过程中的尝试，[5]以及对细菌、真菌、[6]植物[7]中新的或现有的天然产物的生物效应的观察。此外，命中也常来源于对小分子“片段”的结构观察，这些片段能与治疗靶点(酶、受体等)结合，并作为合成开发更复杂化学结构的起点。不止如此，命中也通过对靶标化合物进行整体测试来发现，其中靶标化合物可能来自具有特定性质(激酶抑制活性、多样性或类药性等)的新型合成化学库，或者来自已有的通过组合化学创建的化合物集合或化合物库。虽然目前存在许多识别和开发hits的方法，但最有效的手段仍然是基于团队多年严格实践形成的化学和生物学直觉。
发现命中后进一步的化学分析是必要的，首先要确定“分类”化合物，这些化合物不能提供与长期发展潜力相契合的构效关系和化学特征，然后，根据所需的主要活性、次要活性和理化性质改善的剩余命中系列，以使该药物在实际患者中给药时有效。在这点上，化学修饰可以改善候选化合物的参与识别和结合的几何结构(药效团)，从而改善它们对靶标的亲和力，此外化学修饰还能改善分子的物理化学性质，如必要的药代动力学/药效学(PK/PD)和毒理学特征(代谢降解的稳定性，遗传毒性、肝脏毒性和心脏毒性等的缺失) ，从而使化合物或生物制品能够进入动物实验和临床研究。
最终的化学合成阶段包括生产适当的数量和质量的先导化合物，以便进行大规模动物试验，然后再进行人体临床试验。这包括优化大规模工业生产的合成路线，并发现最合适的药物配方等过程。前者仍然是药物化学的范围，后者则是制剂科学的专业范畴(包括物理、高分子化学以及材料科学的部分内容)。药物化学中的合成化学旨在改变和优化数百或更多公斤工业规模的合成路线，又被称为工艺合成，其涉及在大规模反应背景下可接受的合成方法的全了解(反应热力学、经济学、安全性等)。在这个阶段，关键是向材料采购，处理和化学的更严格的GMP要求过渡。
药物化学中使用的合成方法受到不适用于传统有机合成的限制。鉴于制备规模扩大的考虑，安全性至关重要。试剂的潜在毒性也会影响方法学。[3][8]
药物结构能以多种方式进行评估，其中部分可作为预测疗效、稳定性和可及性的手段。里宾斯基（Lipinski）五规则关注氢键供体和受体的数量、可旋转键的数量、表面积和亲脂性。药物化学家评估或分类化合物的其他参数有:合成复杂性、手性、平面度和芳香环数。[3]
药物化学本质上是一门跨学科的科学，从业者具有很强的有机化学背景，须对与细胞药物靶标相关的生物学概念有广泛理解。从事药物化学工作的科学家主要是工业科学家，作为跨学科团队的一员，这些科学家利用他们的化学能力，尤其是合成能力，能够利用化学原理设计有效的治疗剂。该领域人才的培养的时间很长，从业者通常需要获得4年的学士学位，及之后4-6年的有机化学博士学位。大多数培训方案还包括获得化学博士学位后2年或更长时间的博士后基金，因此大学教育总的培训时间从10年到12年不等。然而，制药行业也存在很多硕士学位的职位，而且在硕士学位和博士学位上，学术界和政府还提供了更多的就业机会。许多药物化学家，尤其是学术界和研究领域的化学家，也获得了药学博士学位。其中一些药学博士/博士研究人员是注册药剂师。
药物化学的研究生课程可以在传统的药物化学或制药科学系找到，这两个部门通常都与药学院和一些化学系有联系。然而，大多数在职药物化学家拥有有机化学而不是药物化学的研究生学位(硕士学位，尤其是博士学位)，[9]并且职位的优势正在被发现，其中网络必然是最广泛的，并且发生最广泛的合成活动。
在小分子治疗方法的探索中，明显重视能提供广泛合成经验和台架操作“速度”的训练(例如，对于纯有机合成和天然产物合成领域具有博士学位和博士后职位的个人)。在与化学库设计合成或以可行的商业合成为目标的工艺化学相关的药物化学专业领域(通常机会较少)中，培训途径通常更加多样(例如，包括物理有机化学的集中培训、与化学库相关的合成等)。
因此，大多数初级药物化学工作者，尤其是美国的初级药物化学工作者，尽管没有接受过药物化学方面的正式培训，但在就业后也获得了必要的药物化学和药理学背景——在进入一家制药公司工作后，通过积极参与治疗项目的实际合成，公司会为员工提供其对“药物”培训的特定理解或个性化培训模式。(计算药物化学专业也是如此，但程度不同于合成领域。)
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